"שום - התקווה החדשה ל CF"

[orii]

הטוסיק של מי?

יש טוסיקים מאוד שווים... במערך כזה של ניסוי את/ה לא אמור לראות יעילות אלה אם כן זו תרופת פלאים. הניסוי הזה תוכנן לבדיקת הבטיחות בשימוש בכמוסות ולא לבדיקת היעילות. מדובר על מינון נמוך לתקופה קצרה, למעט חולים. בפירוש לא ניתן להסיק כלום מהיעילות בשלב זה. יש סיכוי רב שבשלבים מאוחרים השום יוכיח את עצמו. התוצאות עם השום במעבדה ובעכברי CF מבטיחות. אפשר לחכות ולראות מה יקרה בנוסוי הקליני הגדול ואפשר להתחיל לקחת שום בצורה מסודרת (רצוי לאחר התיעצות).

 

[סיאפניקית אחת]

בדיקות בטיחות עושים על אנשים בריאים

לא על אנשים חולים השלב בניסוי נראה יל כמו מה שעשינו עם ה PTC124 מה שנקרא שלב 1 ובהחלט חיפשו שיפור כמו התוצאות שהציגו כאן

 

[orii]

חלק ניכר מבדיקות הבטיחות עושים דווקא על חולים

(זה קצת משתנה ממחלה למחלה). הרבה פעמים עושים phase I/II (כאילו את שתי הפאזות במקביל שזה אומר בטיחות על חולים). כמו כן, כשעושים ניסוי Phase IIa - זה בעצם פילוט של נסוי ליעילות - לא מצפים ממנו להראות יעילות אלה במקרה הטוב טרנד - נטייה. תמיד רוצים לראות יעילות הרי זו הסיבה לכל החגיגה אבל רק משלב מסוים (Phase IIb ) באמת ניתן לראות אותה. בשלבים הראשונים מבצעים את בדיקות היעילות כדי ללמוד של הישימות של שיטות המדידה וכדי שאפשר יהיה לשפר את הפרוטוקול כך שכשמבצעים את הניסוי שאמור להראות יעילות הוא באמת יוכיח אותה. סיאפניקית אחת, זו תורה שלמה, שאני קצת נכנס אליה בזמן האחרון. מסתבר שהמון תרופות נכשלות בגלל תיכנון ניסוי לא נכון. את לא צריכה להיות מבינה גדולה כדי לראות שמכדור שום אחד ביום, למשך 8 שבועות בלבד, לא יחול שינוי כה דרמטי שעל מדגם של 13 חולים יהיה הבדל משמעותי. זה לא אומר שאם 200 חולים היו לוקחים 4 כדורי שום ביום, למשך חצי שנה, לא יהיו תוצאות מדהימות.

 

[סיאפניקית אחת]

את זה אני דווקא כן מבינה

ועל כן אני אקנה שום כל כך הרבה צריך: למצוא חומר מועיל לתכנן ניסוי טוב למתח בצורה טובה את התוצאות קשה קשה

ושיזדרזו בבקשה! אני ממהרת!

 

[orii]

את כל כך צודקת

כל כך הרבה דברים צריכים להיות מדויקים כדי שניסוי קליני יצליח - וחלק ניכר לא קשור כלל לאם התרופה טובה... עד שהניסוים יושלמו נוכל להנות לפחות מחלק מהאפקט של השום. ודרך אגב, היה כתוב שלכמוסות אין ריח - לאלו שאנו קנינו יש מלא ריח.