בקשת עזרה

[orii]

חבל את הדברים בעלי הטעם

שאתה אומר אתה מטבל בדיבור נגוע. השטויות והקישקושים הם הדברים של GUTA בקשר להמשך הניסוי ב PTC124. בפוסט שלי כתבתי בבירור ש: "אני מבין שיש אכזבה ארוכת שנים מתרופות שתוך שנה שנתיים יפתרו את כל הבעיות - כבר 20 שנה... זה באמת מזעזע. אבל בואו נפריד את התסכול ארוך השנים הזה מעובדות הקשורות לתהליך פיתוח תרופה מסוימת.". זה מסובך לקרוא? אני לא מטפח תקוות ההפך אני מודע לתקוות המנופצות ומצביע דווקא על מה שכן קרה בעשרים השנים האחרונות: "אין ספק שלא מצאו פיתרון אחד נקי שמרפא לגמרי את בעיית הריאות. אולם מה שכן הצליחו להשיג זה לא רק איכות חיים טובה יותר גם תוכלת חיים ארוכה הרבה יותר. ההתקדמות היא עקב בצד אגודל וכוללת מספר עצום של תרופות וטיפולים בקומבינציות שונות, אולם אם מסתכלים עשרים-שלושים שנה אחורה השינוי הוא מאוד מאוד דרמטי." לרוב התרופות שעובדים עליהן היום תהיה השפעה על הבוגרים. אף אחד לא יודע מראש עד כמה הן תעזורנה, אבל הגיוני שהן תעזורנה במידה מסוימת גם לבוגרים שאינם במצב טוב - אולי להם הן תעזורנה יותר. מאיפה לעזזל הגעת למסקנה שאני מטפח תקווה שתהיה תרופה והמחלה היא זמנית? אני מצפה שתחזור בך. דרך אגב, התרופה העתידית PTC124 לא רלוונטית לגבינו אישית.

 

[כחול כזה]

אנחנו כמו שני קווים מקבילים

אנחנו לא ניפגש לעולם... אתה תמיד תראה את הדברים מנקודת מבט של הורה דואג ואני לעולם אראה את זה מנקודת מבט של חולה { אלא אם התרופה שלך תגיע } אם אניצריך לשים את היד על הלב ולומר את האמת אז אני לא באמת מאמין שימצאו תרופה C.F אולי גם בגלל הסיבה שאנחנו לא מחלה תקשורתית ומעניינת אלא סתם מחלה זניחה. תרופות לסרטן ולאיידס הרבה יותר " תקשורתיות " ומושכות יותר מדענים לחפש את הפיתרון לבעיה שלהם. אני מאד מקווה לאכול את הכובע ושתגיע התרופה במהרה, אבל בנתיים אני אסתפק בקוט'ג אם נפגעת מההודעה הקודמת אז אני חוזר בי, צ'טער פשוט אני רואה את הדברים בצורה שונה ממך... ודיבור נגוע זה סלנג של אילתיים.

יום טוב עם הרבה פריצות דרך ומוטציות לכולנו...

 

[orii]

דווקא בגלל נקודות המבט השונות אנו נחתכים

אין ספק שלהיות הורה זה לא כמו להיות חולה (למרות שחלק מהחוויה של כיום היא שאני קבלתי CF) אולם אני חושב שרב ההבדלים בגישות לא קשורים לזה. לדעתי, הם בעיקר קשורים לזה שאנו אנשים שונים. אני מאוד מכבד את זכותך להאמין שאף פעם אף פעם לא תהיה תרופה. אולי אם הייתי עובר את מה שאתה עברת גם אני הייתי דבק באמונה זו. הדבר היחידי שאני מצפה ממך הוא להתיחס לעובדות/נתונים בצורה ענינית. תמיד יחקרו יותר אידס וסרטן בגלל שהן פוגעות באוכלוסיות גדולות הרבה יותר מזו של ה CF. או בלשון מקצועית זה שוק יותר גדול בצורה משמעותית. ביחס לגודל השוק שלנו ה CF זוכה ליצוג יתר בתחום המחקר. ביחס למחלות אחרות שפוגעות במספר כזה של חולים יש עודף מטורף של תקציבי מחקר, מעבדות מחקר, נסויים קליניים. בכנס האירופאי לחקר ה CF בשנה שעברה השתתפו כאף חוקרים/רופאים. הנה כמה מספרים, כרגע בארה"ב יש 285 ניסויים קליניים ב CF. ב AIDS יש 3,353 ניסויים (מחלה עם הרבה חולים והרבה יחסי ציבור) בקרוהן יש 273 ניסויים - מחלה שתוקפת הרבה יותר חולים מ CF בצליאק רק 31 ניסויים - מחלה שתוקפת הרבה יותר חולים מ CF בגושה רק 34 ניסויים - מחלה שתוקפת בערך אותו מספר של חולים מ CF ב- SMA רק 25 ניסויים ב- Ataxia Telangiectasia רק 34 ניסויים אתה מוזמן לחפש עוד מחלות אם זה מעניין אותך באתר הזה. כאדם החוקר את מחלת הסרטן אני מאמין שתהיה "תרופה" ל- CF לפני "תרופה" לסרטן (למרות שבאר"ה יש כיום 20,168 מחקרים קליניים בנושא). לא סתם שמתי את ה "תרופה" במרכאות, כי לדעתי גם בלי תרופה אחת שמשנה את המצב כולו יש הרבה תרופות אחרות שמשנות את המצב בצורה משספיק משמעותי כדי שתהיה לי התקווה. ותודה על הדגים.

 

[orii]

וסליחה על השגיאות

בכנס האירופאי לחקר ה CF בשנה שעברה השתתפו כאלף חוקרים/רופאים.

 

[כחול כזה]

אתה בטוח יותר חזק ממני בעניינים האלה

אני אוהב שאתה משקיע בנתונים זה נחמד ומעניין. שיהיה בהצלחה לכולנו...

 

[orii]

תודה

 

[ריקי מכלין2]

הודעה כמעט ממקור ראשון

אמש דברתי עם דר' וילשנסקי (שנמצא בשנת שבתון בבוסטון) והוא סיפר שאכן מתכוננים לשלב שלוש והכוונה שמישראל ישתתפו 40 חולים.

 

[sporTV]

40 זה הרבה?

והאם אלו 40 מתוך החולים שכבר היו בניסוי?

 

[ראשגדול]

חחח כל הדיבורים על מוטציות

נשמעות לי כמו סינית המוטציות היחידות שאני מכיר זה מאקס מן ... אין לי שמץ של מוטציה יש לי .. ות'אמת זה ממש ממש לא מעניין אותי

 

[orii]

ברמה המעשית

אתה צודק - זה לא מעניין. הטיפול ב CF כמעט ואינו קשור לאילו מוטציות יש לך (דרך אגב, לחולים יש תמיד שתי מוטציות שיכולות להיות זהות או שונות). אבל במקרה של PTC124 כדאי לדעת מה המוטציות כי השתתפות בניסוי הקליני PASH III עשויה לשפר את המצב... אפרופו "ראשגדול" על פניו אם יש לך לפחות מוטציה אחת מסוג נונסנס (עם סטופ שאינו במקומו) התרופה יכולה להתאים לך.

 

[ראשגדול]

קודם שתהיה תרופה , אחרי זה נראה ..

 

[orii]

ואחד המאמרים הוא ממש נחמד

הוא אומר שמי שיש לו את המוטציה הזו יתכן שניתן יהיה לרפא אותו ביתר קלות. החוקרים גילו שאם יצליחו להעלות בקצת את הביטוי של הגן זה יכול להספיק כדי שיהיה מספיק תפקוד של החלבון שימנע את המחלה. Restoration of W1282X CFTR Activity by Enhanced Expression זה כמובן לא תרופה, אלה כיוון ראשוני למחקר....

 

[ראשגדול]

אז ככה

גיל: 25 מין: זכר משקל: 55 מהי ארץ המוצא של משפחתך?ישראל (הסבים והסבתות ממצרים ופולין) באיזה גיל אובחנה המחלה?3חודשים כיצד נעשה האבחון? היו לי כמה וכמה דלקות ריאה .. האם עברת בדיקה גנטית לבדיקת סוג המוטציה? אם כן, האם ידוע סוג המוטציה? מה היא? אין לי שמץ של מושג אם עברתי בדיקה לסוג המטוציה מהם הסמפטומים מהם אתה סובל? ליחה בריאות, בעיות במערכת העיקול וקושי גדול לעלות במשקל באיזו תדירות מופיעים סמפטומים אלו? 24 שעות ביממה מהו הטיפול אותו אתה מקבל? באיזו תדירות נעשה (מתבצע) טיפול זה? טיפול תרופתי - אנטיביוטיקות ואנזימים. הרבה ספורט .. אישפוזים שצריך (ממוצע פעם בכמה חודשים ) . האם יש לך קרובי משפחה שגם הם חולים במחלת הסיסטיק פיברוזיס?אם כן, מהי דרגת הקרבה? לא. האם חלו שינויים בסמפטומים של המחלה במהלך הזמן? אם כן, כיצד השתנו? המחלה מחריפה ככל שעובר הזמן........ האם השתנתה שיטת הטיפול במהלך המחלה? אם כן, כיצד? הטיפול נעשה אינטנסיבי יותר ויותר כיצד המחלה משפיעה על חיי היום יום? במידה רבה \ במידה מועטה \ בכלל לא למעט השיעול , והקושי הפיזי לעשות דברים לעומת חברים שלי (משקולות בחדר כושר ,ריצות וכו ... ) אין ממש השפעה ביום יום