העמותה נועדה קודם כל לגבש קבוצה כמה שיותר גדולה של הורים וחולים כדי לתת מענה בנושאים הבאים: הקמת מוקד מידע מעודכן על טיפולים רפואיים בארץ ובחו"ל. הקמת קבוצות תמיכה. קידום הנושא במוסדות השונים והגדלת ההקצבות של קופות החולים. הקמת קרן סיוע. ארגון כנסים וימי עיון.
