משהו נורא בפרוטליקס

[פי 10 מארס]

אינני יודע מה הסיבה

 

[narkis120]

הסיבה - תוצאות הניסוי לא מעודדות. הם טוענים שמי שלקח את התרופה כמו שצריך אומנם הגיב טוב, אבל חלק גדול מהמטופלים וזה ידוע - לא לוקחים באופן שוטף את התרופה. לכן בניסוי בודקים גם על חולים שמפספסים פה ושם, והחולים האלו לא קיבלו תוצאות טובות מהתרופה.
הממשעות שהסיכויים להצלחה קטנים והבעיה שהכסף הולך ונגמר והחברה מתבססת על חוב גדול.
הסיכוי להנפקת אקוויטי והנפקת מניות בזכויות גדל והמשקיעים חוששים כי זה ייעשה במחיר נמוך וידלל את המשקיעים הקיימים ולכן הצניחה

 

[narkis120]

פרוטליקס ביות'רפויטיקס וחטיבת המחלות הנדירות של קייזי מספקות עדכון לגבי תוכנית הפיתוח הקלינית של PRX-102 לטיפול במחלת הפברי

החברות מדווחות על תוצאות טופליין מניתוח תוצאות ביניים של ניסוי קליני שלב 3 BALANCE

הנהלת פרוטליקס תקיים שיחת ועידה ושידור אינטרנטי היום, 2 ביוני 2021, בשעה 15:30

שעון ישראל​

כרמיאל, ישראל, 2 ביוני, 2021 – פרוטליקס ביות'רפויטיקס, אינק. NYSE American) ו (TASE: PLX -חברת ביו פרמצבטיקה המתמקדת בפיתוח, ייצור ומסחור של חלבונים רקומביננטיים טיפוליים המופקים באמצעות ProCellEx®, מערכת ייחודית של החברה לביטוי והפקת חלבונים מתאים צמחיים, וחטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי, קבוצת שירותי בריאות בינלאומית המתמקדת במחקר, עדכנו היום לגבי תוכנית הפיתוח הקלינית של פגאוניגלסידאז אלפא (PRX-102)לטיפול במחלת הפברי.

שיחת ועידה

פרוטליקס תארח שיחת ועידה, היום, 2 ביוני 2021, בשעה 15:30 זמן ישראל, בכדי לסקור את ההיבטים הרגולטוריים הקשורים לפיתוח של PRX-102. בכדי להשתתף בשיחה, יש לחייג את המספרים הבאים לפני תחילת השיחה:

פרטי התקשרות:

יום רביעי, 2 ביוני, 2021, 15:30 שעון ישראל
לחיוג לשיחה מארה"ב: 1-877-423-9813
לחיוג לשיחה מחוץ לארה"ב: 1-201-689-8573
מספר מזהה: 13720271

שיחת הועידה תשודר בשידור חי באתר החברה ותהיה זמינה דרך הקישור הבא:
קישור החברה: https://protalixbiotherapeutics.gcs-web.com/events0
שידור אינטרנטי: https://tinyurl.com/42857k4w
מספר מזהה: 13720271

אנא היכנסו לאתר לפחות 15 דקות לפני מועד השיחה בכדי להירשם להוריד ולהתקין תוכנת אודיו העשויה להידרש.



עדכון בנושא תוכנית הפיתוח של PRX 102:

PRX-102 נמצא כיום בניסוי הקליני שלב 3 BALANCE ובשני ניסויי המשך ארוכי טווח שהינם חלק מתוכנית הפיתוח הקלינית של PRX-102 לטיפול המוצע במחלת הפברי. ניסוי BALANCE הינו ניסוי קליני אקראי, כפול סמיות, בבקרה פעילה לתקופה של 24 חודשים ב- PRX-102 בחולים עם התדרדרות בתפקוד הכלייתי ונועד להעריך את הבטיחות והיעילות של 1 מ"ג/ק"ג של PRX-102 בתדירות של אחת לשבועיים בהשוואה ל-אגלסידאז בטא ) .(Fabrazyme® במסגרת הניסוי גוייסו 78 מטופלים אשר חולקו באופן אקראי ביחס של 2:1. ניסוי BALANCE נמצא בעיצומו ובמתכונת הסמיות הכפולה.



מטרת הניסוי העיקרית שהוגדרה בניתוח תוצאות הביניים הינה השוואה בין שינוי הממוצע השנתי (שיפוע) בשיעורestimated glomerular filtration מוערך (eGFR) (CKD-EPI), לאחר השלמת טיפול של 12 חודשים לפחות בין שתי זרועות הטיפול. ניתוח היעילות של תוצאות הביניים נערך בשתי קבוצות ניתוח אשר הוגדרו מראש: כוונה לטיפול (ITT -Intention to Treat), המורכבת אקראית מכל המטופלים אשר קיבלו לפחות מנה אחת (77 חולים), הנחשבים לקבוצת הניתוח העיקרית בניסוי ביניים זה; ולפי הפרוטוקול (Per Protocol- PP), המורכב מכלל המטופלים שהשלימו לפחות 12 חודשי טיפול ללא הפרות פרוטוקול משמעותיות (74 חולים). אוכלוסיית המטופלים (ITT) של המחקר מורכבת מ- 47 גברים (61%) ו -30 נשים (39%) בגיל ממוצע של 44.3 שנים.

התוצאות הראשוניות "”Top Line מראות כי הגבול התחתון של הרווח בר סמך עבור ממוצע השונות בין שתי זרועות הטיפול היה מתחת לשולי ה-non-inferiority שנקבעו מראש בניתוח ה-ITT ומעל לשוליים במסגרת ניתוח ה- PP. בעת ביצוע הניתוח, שני מטופלים הפסיקו את הטיפול עקב תופעות לוואי (TEAEs). מבין שני המטופלים הללו אחד הופסק עקב אירוע הקשור בתרופה. לא נרשמו מקרי מוות. באופן כללי, נתוני הבטיחות של PRX-102 נראים חיוביים ותואמים את מה שנצפה בניסויים קליניים קודמים עם PRX-102. נתונים סופיים מהניסוי הקליני צפויים ברבעון השני של 2022, לאחר שכל החולים יסיימו את תקופת הטיפול בת 24 חודשים.

בהתבסס על ניתוח תוצאות הביניים של נתונים מ-12 חודשים מניסוי BALANCE, ובשילוב עם נתונים חיוביים שדווחו בעבר מהניסויים הקליניים שלב 3 BRIGHT ו-BRIDGE ב-,PRX-102 בכוונת פרוטליקס וקייזי להגיש בקשה לאישור השיווק (Marketing Authorization Application-MAA) לסוכנות התרופות האירופאית (EMA) לאישור PRX-102 כטיפול מוצע במחלת פברי.

"אנו מצפים להגשת הבקשה לאישור השיווק לאיחוד האירופי ולהמשכת העבודה עם ה-FDA לקראת האישור בארצות הברית, "אמר דרור בשן, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס. "אבני דרך רגולטוריות אלו, הינן עיקר המיקוד של החברה כיום."

"ניסוי BALANCE נמשך כמתוכנן, לאורך 24 חודשי הטיפול על מנת לתמוך בניתוח הסופי שלו. בהתבסס על תוכנית הפיתוח הקלינית המלאה, הכוללת את מחקרי BRIGHT ו-BRIDGE, אנו מאמינים כי ל- PRX-102 יש פוטנציאל להפוך לאופציה טיפולית חשובה בקרב גברים ונשים חולי פברי. מחקרי BRIGHT ו-BRIDGE הושלמו ועמדו במטרות שהוגדרו," המשיך מר בשן.

בנוסף לניסוי הקליני BALANCE, התוכנית הקלינית של PRX-102 כוללת כיום ניסויי המשך למטופלים אשר סיימו את הטיפול במסגרת הניסויים BRIDGE, BRIGHT ו-BALANCE, כמו גם ניסוי קליני שלב I/II ב- PRX-102. נכון להיום, יותר מ-100 חולים אשר השתתפו בניסויים אלו ממשיכים להיות מטופלים בניסויי ההמשך, וחולים נוספים שמסיימים את ניסוי BALANCE צפויים להצטרף לניסויי ההמשך.

"אנו מודים לחולים ולחוקרים המשתתפים בניסויים הקליניים אשר הסתיימו ואלו הממשיכים, להערכת PRX-102. בעודנו מתכננים את הגשת MAA לאיחוד האירופי, אנו נשארים מחויבים לקדם את תוכנית הפיתוח הקלינית שלנו עבור PRX-102 בארה"ב, תוך הנגשת הטיפול לחולים הזכאים בארה"ב," אמר ג'יאקומו קייזי, העומד בראש חטיבת המחלות הנדירות של חברת קייזי.

בנוגע לתהליך הרגולטורי בארצות הברית, החברה וקייזי מתכננות להגיש בקשה לפגישה Type-A עם ה-FDA לדון במתווה לאישור PRX-102".



מסמך זה מהווה תרגום נוחות בלבד להודעה באנגלית שפורסמה בארה"ב, אשר היא המחייבת מבחינת החברה. מצ"ב קישור להודעת החברה באנגלית:

 

[narkis120]

פרוטליקס יורדת ב-10%: התרופה לא הוכיחה עליונות מובהקת מול החלופות​

כך עולה מבחינת נתונים של כלל משתתפי הניסוי בתרופה של החברה למחלת הפברי. ממצאי המשתתפים שהשלימו תקופת טיפול של שנה והקפידו על המינונים מראים מנגד עמידה ביעד היעילות. שני משתתפים פרשו לאחר שחוו תופעות לוואי
איתי פת-יה|02/06/2021 14:49

פרוטליקס יורדת ב-10%: התרופה לא הוכיחה עליונות מובהקת מול החלופות

כך עולה מבחינת נתונים של כלל משתתפי הניסוי בתרופה של החברה למחלת הפברי. ממצאי המשתתפים שהשלימו תקופת טיפול של שנה והקפידו על המינונים מראים מנגד עמידה ביעד היעילות. שני משתתפים פרשו לאחר שחוו תופעות לוואי

www.bizportal.co.il

 

[Tazz]

לאור זה שבתוצאות הניסוי נצפו בעיות בטיחות (לא יודע להגיד כמה מהותיות, אבל חולה אחד הפסיק טיפול בעקבות זאת), אין עדיפות מובהקת לטיפול שלהם, והעובדה ש-Fabrazyme קיבל אישור מלא, נראה שהסיכוי שלהם לקבל אישור FDA במסלול המהיר הוא קלוש ביותר עכשיו. זה אומר שהתרופה תגיע לשוק במקרה הטוב באיזור 2023, וגם אז לא מובטח שהיא תתפוס נפח שוק מהותי. שידור חוזר של ELELYSO שהשיווק שלה נדחה ואיבדה את האטרקטיביות שלה.

מצד אחד החברה במחיר ריצפה, מצד שני ההכרזות של המנכ"ל על חברה בשווי של מעל מיליארד דולר לא נראות רלוונטיות יותר.

 

[narkis120]

לאור זה שבתוצאות הניסוי נצפו בעיות בטיחות (לא יודע להגיד כמה מהותיות, אבל חולה אחד הפסיק טיפול בעקבות זאת), אין עדיפות מובהקת לטיפול שלהם, והעובדה ש-Fabrazyme קיבל אישור מלא, נראה שהסיכוי שלהם לקבל אישור FDA במסלול המהיר הוא קלוש ביותר עכשיו. זה אומר שהתרופה תגיע לשוק במקרה הטוב באיזור 2023, וגם אז לא מובטח שהיא תתפוס נפח שוק מהותי. שידור חוזר של ELELYSO שהשיווק שלה נדחה ואיבדה את האטרקטיביות שלה.

מצד אחד החברה במחיר ריצפה, מצד שני ההכרזות של המנכ"ל על חברה בשווי של מעל מיליארד דולר לא נראות רלוונטיות יותר.

לא הייתי קורא לזה מחיר רצפה. היא צריכה כסף ותנפיק עוד מניות וזה יכול להיות במחירים נמוכים יותר, במקרים רבים מתברר שהרצפה היא לא רצפה. וגם יש לה חוב גדול.

 

[Tazz]

לא הייתי קורא לזה מחיר רצפה. היא צריכה כסף ותנפיק עוד מניות וזה יכול להיות במחירים נמוכים יותר, במקרים רבים מתברר שהרצפה היא לא רצפה. וגם יש לה חוב גדול.

לפי הדוחות שפורסמו לפני כשבועיים יש להם כ-70 מ' דולר במזומן ופקדונות, ואנחנו יודעים שעוד 10 מ' דולר צריך להגיע החודש מהקדמת תשלום אבן דרך על PRX-102.
החוב הפיננסי עומד על באיזור ה-55-60 מ' דולר.
שווי החברה כרגע הוא 100 מ' דולר.
משמע כל שווי הפעילות - התמלוגים העתידיים, כל Pipeline המוצרים, הטכנולוגיה היחודית שפותחה ProCellEx וכו' - הכל מתומחר בעשרות מליוני דולרים בלבד.

אז כנראה ש-PRX-102 לא הולכת להיות תרופה עם מכירות של מיליארד דולר בקרוב, אבל לדעתי האישית לפחות, כרגע התמחור זול, גם בתרחיש שהשקת התרופה תדחה ל-2023 וגם אם היא לא תהפוך למובילה בשוק ותתפוס נתח שוק של רק 10-20% מהמכירות (בלי להתייחס לפוטנציאל בשאר המוצרים).

הבעיה העיקרית של החברה זה אובדן אמון השוק - הבטחות בלי סוף של המנכ"ל שלא עמדו במבחן המציאות, גיוס שבועות בודדים לפני אישור צפוי של ה-FDA, היסטוריה בעייתית וכו'.

אבל בסוף אתה צודק, אי אפשר לדעת מתי הגענו לתחתית.