באמת ניסוי מוצלח ?

[sporTV]

באמת ניסוי מוצלח ?

למישהו יש מידע פנימי מהימן? לפי הכתבה זה לא נראה רע...

 

[סיאפניקית אחת]

למה שלא נקרא את המאמר עצמו...

אורי, אתה יכול למצוא לנו את המאמר? נראה לי שלהדביק אותו כאן זה לא ממש חוקי.... אולי במייל

 

[orii]

מצאתי את המאמר המקורי

אני אשמח לשלח את המאמר המלא למייל של כל מי שישלח לי במסר את כתובת ה אימייל שלו. (המאמר בדרך אלייך ס. אחת) בנתיים הנה התקציר - אסבטראקט של המאמר (באנגלית) וכאן יש כתבה קצת יותר ארוכה על המאמר (באנגלית) אקרא ואוסיף מידע.

 

[orii]

ההבנות שלי

אכן במאמר מוצגות תוצאות מאוד מרשימות לגבי האפקט של PTC-124. המדד המרכזי לבדיקת האפקט של החומר הוא פוטנציאל הממברנה באף. מדד המעיד על רמת הפעילות התקינה של החלבון של ה CF ה- CFTR. בעקבות הטיפול רוב המטופלים הראו רמת פעילות CFTR גבוהה יותר - אצל 16 מתוך 23 מטופלים בסיבוב הראשון ואצל 8 מתוך 21 בסיבוב השני של הטיפולים המדד הזה הגיע לערך של אנשים בריאים. הבעיה העיקרית מבחינה פרטקית היא עד כמה המדד שלשיפור בפוטנציאל הממברנה באף יעיד על שיפור תפקודיי הריאות והמצב הכללי של החולה. ללא ספק יש קורלציה גבוהה בין השניים, כן שבסופו של דבר עבור רוב החולים מצפים לשיפור גם במדדים הקליניים ולא רק במדד פוטנציאל הממברנה. אולם את זה יראו רק במחקר עתידי על יותר חולים שימשך לאורך זמן רב. ועוד מידע חשוב שלא פורסם במאמר - הוא נאמר בכנס בפראג, אולם עדיין לא התפרסם בעתונות המדעית. מבין המטופלים היו כאלו שכלל לא הגיבו לחומר. אנליזה מולקולארית שנעשתה במעבדה של בת שבע כרם הראתה שיש מנגנון תאי המסביר מדוע חלק מהמטופלים מגיב וחלק לא מגיב לחומר. באופן פרקטי, ניתן יהיה לעשות בדיקה לכל מועמד לטיפול ולראות אם הוא מתאים או לא. כך יתנו את התרופה רק לאלו שהיא באמת מתאימה להם. חשוב לציין ש PTC124 אמור לעזור רק לחולים עם מוטציות מסוג סטופ (שבשם המוטציה יש X) אלו מוטציות מאוד נפוצות בישראל (מעל 50%) - בעולם פחות כ 10% אורי

 

[סיאפניקית אחת]

המאמר הוא על הניסוי שלב 1

שהיה בתחושה של החולים (אני ביניהם) מוצלח אומנם הוא היה קצר מכדי לחולל שינוי אך בפירוש הורגש שינוי מיידי במרקם של הליחה מאז היה גם ניסוי שלב 2 שהיה בתחושה של החולים פחות מוצלח הוא היה לטווח ארוך יותר אני מאוד סקרנית לשמוע מה היו התוצאות שלו העניין שהזכרת עם בת שבע כרם מאוד מעניין

 

[orii]

מערכת ה- NMD -Nonsense-Mediated mRNA Decay

קודם כל בשביל הסדר הטוב מה שמתואר מהמאמר הוא שלב Phase IIa ומה שנעשה אבל עדיין לא התפרסם הוא שלב Phase IIb מערכת ה NMD היא מנגנון מולקולארי שאמר לחסל RNA שהופיע בו STOP לפני הזמן - וכאן מדובר על על stop שאינו נובע ממוטציה גנטית אלה בגלל טעות בשיעתוק. במקרים כאלו מפיע הסטופ בתוך מה שבדרך כלל הוא אזור מקודד (אקסון). מערכת ה NMD מזהה את הסטוופ שאינו במקומו ומשמידה את ה RNA. כבר לפני יותר משנה בת שבע כרם פרסמה מאמר שבוא היא הראתה שכשבוחנים את הפעילות של גנטמיצין (שאפשר לקרוא לו הדור הקודם של PTC124) מוצאים קשר הדוק ליעילות מערכת ה NMD. כשאר מערכת הNMD יעילה היא משמידה את ה RNA מהר ולגנטמיצין אין הזדמנות לתקן את הסטופ שאינו במקומו המוטנטי. קישור למאמר המלא באנגלית לכן חושבים על בדיקה מקדימה של כל חולה לגבי רמת היעילות של מערכת ה NMD כמבחן להאם PTC124 יעזור. אם מערכת ה NMD יעילה התרופה PTC כנראה לא תעזור או תעזור הרבה פחות מחולים עם מערכת NMD לא יעילה. אשמח להוסיף....

 

[סיאפניקית אחת]

אבל ממה נובעת מידת היעילות שלה?

 

[orii]

משונות טבעית בין האנשים

מן הסתם זו מערכת המורכבת ממספר גנים, יש גרסאות יותר יעילות ויש כאלו שפחות (מכירים את הסיפור הזה מאיפה שהוא...). מה שמצחיק - עצוב הוא שמי שהמערכת שלו עובדת טוב מאוד התרופה לא יכולה לעזור לו.

 

[סיאפניקית אחת]

כן אה, פרדוקסלי למדי../images/Emo4.gif

 

[סיאפניקית אחת]

קיבלתי תודה

ארקא יותר מאוחר

 

[משרד האיגוד]

נראה שכן

פרטים על הניסוי, התוצאות וגם הפניה למי שמעוניין להצטרף לניסוי יפורסו בכתבה בגליון הקרוב של "לנשום חופשי". זיו רכזת פרויקטים

 

[סיאפניקית אחת]

כתבה על תרופה חדשה VX-770

באנגלית מאתר ה- BBC

 

[orii]

אלו חדשות ישנות

כאן סיפרתי את מה שמתואר בכתבה. זו תרופה מבטיחהשפועלת ישירות על החלבון של ה CF ה- CFTR (היחידה עד כה שהצליחה להוריד את המליחות של העור) אולם היא כנראה תתאים רק לפלח צר של CFניקים (כאלו עם מוטציות קלות יחסית שעדיין מפגינים פעילות מסוימת של ה- CFTR)

 

[סיאפניקית אחת]

גם אני זכרתי ששמעתי על זה כבר

אבל הכתבה חדשה....